Edición genética salva a niña con leucemia

Genética, Biología y Química

Por Sophimania Redacción
6 de Noviembre de 2015 a las 08:31
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Edición genética salva a niña con leucemia

Investigadores del Reino Unido han tratado con éxito a Layla, una niña con leucemia, utilizando una terapia génica de edición que anteriormente solo había sido puesta a prueba en ratones. Los médicos dicen que es demasiado pronto para declarar que se curó, pero ahora está viviendo de forma saludable y libre de cáncer.

 

La terapia implicó el uso de células con genes modificados de producción masiva para atacar a la leucemia en su cuerpo. Debido a que el caso de Layla había sido declarado incurable y los médicos había agotado todas las demás opciones, sus padres obtuvieron permiso de usar el tratamiento experimental por razones humanitarias.

 

Los resultados serán presentados en la Sociedad Americana de Hematología en diciembre, y representan la primera vez que una vida humana ha sido salvada por edición genética, a pesar de años de pruebas prometedoras utilizando la técnica. "Su leucemia era tan agresiva que tal respuesta es casi un milagro", dijo Paul Veys, médico de Layla en el Hospital Great Ormond Street (GOSH) en Londres.

 

Si bien este es solo un estudio de caso, lo que es realmente emocionante es que es la primera evidencia de que el uso de versiones editadas de células genéricas, podría funcionar como una terapia efectiva, allanando el camino para opciones de tratamiento más accesibles para una variedad de cánceres.

 

En este enfoque, una persona sana dona un montón de células T, que a continuación se modifican para asegurarse de que son seguras para ser transferidas, creando lo que los investigadores llaman células UCART19. Para crear estas células, se utilizan un par de tijeras moleculares conocidas como proteínas Talen apagar ciertos receptores, asegurando que las células T UCART19 solo ataquen las células de leucemia, y los no saludables. También quitaron genes para hacer que las células sean invisibles, de modo que no serían destruidas por otros fármacos.

 

A Layla se le dio 1 ml de las células y, a continuación, pasó las siguientes semanas en forma aislada, mientras que las células atacaban sus células cancerosas. Dos meses más tarde, una vez que los médicos confirmaron que las células de la leucemia ya no existían, se le hizo otro trasplante de médula ósea.

 

 

FUENTE: Science Alert


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