Primer ensayo de modificación genética en EEUU logra curar condición cardíaca

Genética, Biología y Química

Por Sophimania Redacción
3 de Agosto de 2017 a las 13:03
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Primer ensayo de modificación genética en EEUU logra curar condición cardíaca
Imagen: internet

Científicos de la Universidad de Salud y Ciencia de Oregon, en Estados Unidos, han editado con éxito el ADN de embriones humanos para borrar una condición cardíaca hereditaria. El estudio se publicó en Nature.

Esta es la primera vez que la edición de genes en embriones humanos se ha llevado a cabo en dicho país y para evitar problemas éticos, a los embriones se les permitió crecer solo unos días.

El experimento es el más reciente uso de la técnica conocida como CRISPR, que permite editar genes defectuosos.  Estados Unidos prohíbe el uso de fondos federales para investigación con embriones y la FDA prohíbe considerar cualquier ensayo clínico que implique modificaciones genéticas que puedan ser heredadas.

Un informe de las Academias Nacionales de Ciencias, Ingeniería y Medicina en febrero instó a la prudencia en la aplicación de CRISPR a la edición de línea germinal humana, pero estableció las condiciones para poder hacer investigación, que el nuevo estudio cumple a cabalidad.

Shoukhrat Mitalipov, uno de los autores principales del trabajo dijo que es consciente de la necesidad de una mayor discusión ética y legal sobre la modificación genética de seres humanos. Alta Charo, bioeticista de la Universidad de Wisconsin, Madison, copresidenta del comité de las Academias Nacionales que estudia la edición de genes, dijo que esto "representa un paso incremental fascinante, importante y bastante impresionante hacia el aprendizaje de cómo editar embriones con seguridad y precisión".

La investigación incluyó óvulos de 12 donantes sanos y esperma de un voluntario que lleva el gen MYBPC3 que causa cardiomiopatía hipertrófica (CMH), que es una enfermedad de los músculos del corazón que no necesariamente tiene síntomas y permanecer sin ser detectado hasta que causa muerte cardíaca súbita. No hay forma de prevenirlo o curarlo, y afecta a 1 de cada 500 personas en todo el mundo.

El resultado fue mucho más exitoso de lo que los investigadores esperaban: a medida que las células del embrión comenzaron a dividirse y multiplicarse, un gran número parecía estar reparándose usando la copia normal, no mutada, del gen. En total, vieron que alrededor del 72 % fueron corregidos, un número muy alto. Las investigaciones también notaron que no parecía haber ningún cambio "fuera de destino" en el ADN, que ha sido una preocupación importante de seguridad en la investigación genética. Mitalipov dijo que esperaba que la técnica pudiera un día ser aplicada a una amplia variedad de enfermedades genéticas.

Juan Carlos Izpisua Belmonte, investigador del Instituto Salk, también coautor del nuevo estudio, explicó que hay muchas ventajas en el tratamiento de un embrión en lugar de un niño o un adulto. Sin embargo, advierte que esta técnica está aún en observación.

"En mi opinión, el porcentaje de personas que se beneficiarían de esto a la manera actual es bastante pequeño". Para que esto haga una diferencia, el niño tendría que nacer mediante fertilización in vitro y los padres tendrían que saber que el niño tiene el gen de una enfermedad para cambiarlo. Pero la gran mayoría de los niños son concebidos de manera natural, y esta tecnología de corrección no funcionaría en el útero.".

FUENTE: ScienceAlert

 

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