Primera terapia genética para niños ha sido aprobada en Europa

Genética, Biología y Química

Por Sophimania Redacción
6 de Junio de 2016 a las 10:17
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Primera terapia genética para niños ha sido aprobada en Europa
GlaxoSmithKline

El primer tratamiento de terapia génica del mundo para niños ha sido aprobado por la Comisión Europea. Se llama Strimvelis, y se trata de un tratamiento para la inmunodeficiencia severa combinada (SCID-ADA), un trastorno poco común que puede ser fatal en un espacio muy corto de tiempo para los afectados.

La enfermedad deja los recién nacidos con casi ninguna defensa contra virus y bacterias, y está estrechamente vinculada al cromosoma X o enfermedad 'niño burbuja', así llamada debido a un paciente joven en los EE.UU., que vivía dentro de un escudo protector de plástico. La ADA-SCID es causada por un gen defectuoso heredado de ambos padres, y afecta a alrededor de 15 pacientes por año en Europa. El gen defectuoso detiene la producción de la proteína de la adenosina deaminasa (ADA), que se requiere para producir glóbulos blancos llamados linfocitos. La enfermedad a menudo es fatal antes del primer cumpleaños de un niño.

La enfermedad se trata actualmente mediante un trasplante de médula ósea, o terapia de reemplazo enzimático de toda la vida. En el caso de Strimvelis, las células madre se retiran de la médula ósea de un paciente, se corrigen en un tubo de ensayo para reemplazar el gen defectuoso, y luego volver a introducirse en el cuerpo."Si desea corregir una enfermedad para toda la vida, es necesario corregir el gen", explica la pediatra Maria Grazia-Roncarolo la Universidad de Stanford.

"Este es el comienzo de un nuevo capítulo en el tratamiento de enfermedades genéticas raras y esperamos que este enfoque terapéutico pueda ser utilizado para ayudar a los pacientes con otras enfermedades raras en el futuro", dijo Martin Andrews, jefe de la Unidad de Enfermedades Raras en GlaxoSmithKline (GSK), la empresa responsable del tratamiento.Este método de tratamiento tiene el potencial de ser muy beneficioso para la ciencia médica.

De los 18 niños tratados con Strimvelis en los ensayos clínicos, los investigadores encontraron una tasa de 100 % de supervivencia basado en la duración de seguimiento de entre 2,3 y 13,4 años, lo que sugiere que Strimvelis de hecho puede reemplazar genes defectuosos con copias sin ningún tipo de efectos secundarios adversos, algo que no se puede decir de los tratamientos existentes.

 

FUENTE: Science Alert


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