Técnica CRISPR es usada para corregir enfermedades en animales

Genética, Biología y Química

Por Sophimania Redacción
4 de Enero de 2016 a las 09:58
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Técnica CRISPR es usada para corregir enfermedades en animales

La revista Science ha publicado 3 estudios en los que muestran cómo la nueva técnica de edición genómica CRISPR podría usarse para revertir enfermedades. Los tres trabajos se centran en una distrofia muscular causada por defectos en un solo gen, pero esta técnica puede tener otras múltiples aplicaciones.

Si no estás familiarizado con esta técnica, Gisella Orjeda elaboró un artículo donde la explica, en exclusiva para Sophimania. Esta técnica es muy novedosa, pero también desencadena conflictos éticos sobre hasta dónde se puede llegar por este camino.

El primer estudio: un equipo de investigadores de EE UU aplican CRISPR a ratones que tienen un defecto genético que produce la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esa mutación ocasiona un debilitamiento progresivo de los músculos, deja a los pacientes en una silla de ruedas y reduce de forma drástica su esperanza de vida. Los investigadores inyectaron CRISPR directamente en los músculos de los ratones enfermos y posteriormente también a su flujo sanguíneo. Los resultados muestran una mejora significativa de la fuerza muscular de los ratones en todo el cuerpo.

El segundo estudio: Este estudio realizado también en EEUU demuestra que la misma técnica puede revertir la enfermedad antes del nacimiento. Si se aplica CRISPR al esperma o los óvulos de ratones, el 80% de los individuos nacen sin el defecto genético que desencadena la dolencia. No obstante, los mismos investigadores también demuestran que CRISPR mejora la función muscular si se inyecta a animales recién nacidos.

El tercer trabajo: Este vez dirigido por investigadores de la Universidad de Harvard, comprueba que la misma técnica repara células musculares jóvenes lejos del lugar de la inyección, lo que refuerza la idea de que el tratamiento perduraría en el tiempo.

Esta es la primera vez que se corrige parcialmente una enfermedad genética en un mamífero vivo. Hasta ahora se había demostrado la efectividad de CRISPR con células aisladas de pacientes, pero no había una estrategia clara para lograr una posible terapia.

 

 

FUENTE: El País


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