Científicos revierten enfermedad de Huntington con modificación genética CRISPR en ratones

Medicina, Salud y Alimentos

Por Sophimania Redacción
22 de Junio de 2017 a las 08:12
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Científicos revierten enfermedad de Huntington con modificación genética CRISPR en ratones
Foto: Internet

La técnica de edición de genes CRISPR podría curar la enfermedad de Huntington. Una nueva investigación publicada en Journal of Clinical Investigation revela que ratones con problemas motores (que fueron diseñados para poseer el mismo gen que causa esta enfermedad) se curaron luego de someterse a CRISPR.

La enfermedad de Huntington es un trastorno hereditario fatal que gradualmente causa la ruptura de las células nerviosas en el cerebro. Es causado por un gen que codifica una proteína tóxica que hace que las células del cerebro mueran, con síntomas que suelen aparecer alrededor de la mitad de la vida.

En el nuevo estudio de la Universidad de Emory, los investigadores utilizaron ratones diseñados para poseer el mismo gen humano que causa Huntington. En estos ratones, los problemas motores asociados con Huntington se presentan a los 9 meses de edad.

Como explica Xiao-Jiang Li, director de esta investigación, “nuestros hallazgos abren una nueva vía para el tratamiento no solo de la enfermedad de Huntington, sino también de otras patologías neurodegenerativas hereditarias”.

A continuación, utilizaron CRISPR-Cas9 para recortar la parte del gen que produce la proteína tóxica. Semanas más tarde, los investigadores descubrieron que esas proteínas habían desaparecido casi por completo del cerebro, y las habilidades motoras de los ratones habían mejorado (aunque todavía tenían algún deterioro motor). Los efectos a largo plazo del tratamiento aún no están claros, aunque los investigadores piensan que la alteración genética será permanente.

Sus hallazgos, escribieron los investigadores, sugirieron un tratamiento terapéutico permanente para la enfermedad de Huntington y otras enfermedades neurodegenerativas.

Es importante destacar que los científicos informaron que no encontraron efectos fuera de destino, una preocupación importante asociada con el uso de CRISPR en humanos. Sin embargo, tendrá que ser probada su seguridad a largo plazo antes de estar listo para probar en personas.

Ya hay dos ensayos clínicos utilizando CRISPR en seres humanos en China, y un ensayo de EE.UU. está programado para comenzar en algún momento en el próximo año. Pero esos ensayos están dirigidos hacia el cáncer. Anteriormente, los científicos han tenido éxito tratando otras condiciones de una sola mutación en ratones. Esperamos con ansias la aplicación en humanos. 

FUENTE: GIZMODO, ABC

 

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